Kan kanserlerinde akıllı ilaç veya hedefe yönelik tedavi ne demektir?
Gerçekten akıllı ilaçlar diye bir kavram var mıdır?
Hayır, bu kavram gerçeği tam olarak anlatmıyor. Akıllı arabalar ve bilgisayarlar ne kadar gerçek ise bu da o kadar gerçek. Lösemi ve diğer kan kanserlerinin tedavisinde kullanılan klasik tedavi ilaçları (yaygın adıyla kemoterapi) iyi ve kötü hücreleri ayırmaksızın hepsine saldırdıkları için, genellikle kötü hücreleri hedef alan bu yeni ilaçlar akıllı ilaçlar olarak adlandırılmakta. Oysa sanılanın aksine bu ilaçlar aynı zamanda başka hücrelere de zarar vermekteler.
Bu ilaçlar hedeflerini nasıl bulurlar?
Bu ilaçlara akıllı ilaç yerine hedefe yönelik ilaç ve tedaviye de hedefe yönelik tedavi demek daha uygun. Bu ilaçlar bir bilgiyi kullanarak hedef seçmiyorlar; önceden bilinen bir hedefe ulaşıp ona bağlanacak şekilde üretiliyorlar. Vücuda girince de o hedefe gidiyorlar ve onun işlevini durduruyorlar.
Hedefe yönelik ilacın hedefi nasıl belirleniyor?
En önemli nokta bu. Bu ilk olarak lenfomada lenfoma hücresinin üzerindeki (yüzeyinde) bir takım bölgelerin tanımlanmasıyla başladı. Ayın üzerindeki kraterler gibi lenfoma hücresinin üzerinde de bazı bölgeler var. Bunlar CD harfleriyle tanımlı ve ardından bir numara geliyor. Örneğin; CD19, CD20, CD22 ve CD79 gibi. Bu bölgelere karşı vücut dışında antikor üretiliyor ve bu ürün (adı rituksimab) lenfomalı hastaya verilince gidip CD20 bölgesine bağlanıyor. Bu bağlanma sonrası lenfoma hücresi yavaş yavaş yaşamını yitiriyor (belki insana saldıran kene örneği verilebilir). İşte bu ilaç hedefe yönelik ilk ilaçlardan biri olarak kullanımda ve tedavi başarısını önemli ölçüde yükseltti.
Ardından kronik miyelositer lösemi (KML) hastalığında, KML hücresinde yaklaşık 60 yıl önce saptanmış olan bir kromozom/ gen bozukluğu hedef tahtasına konuldu. Filadelfiya kromozomu (Philadelphia = Ph kromozomu) denilen bu kromozom değişikliği (translokasyon) sonucu ortaya hücreye ölümsüzlük enerjisi veren bir ürün oluşmaktaydı. Bcrabl denilen bu son ürün iyice tanımlandıktan sonra sıra buna karşı ilaç bulmaya gelmişti. Uzun çalışmalar semeresini 1998 yılında verdi ve bcrabl’yi durduran ilaç(lar) üretildi (imatinib; sonra nilotinib, dasatinib, bosutinib, ponatinib). Ağız yolundan alınan bu ilaçlar başarıyı %10’lardan %80’lere çıkarttı. Bu tedavi minik bir devrim yapmıştı.
Bugünlerde her kanserli hücrenin destekçileri (onlara yaşam enerjisi veren, abı hayat suyu sağlayan) genişçe araştırılıyor. Hücrenin içinde veya dışında bu destekçiler bulunup onları durduracak çeşitli ilaçlar geliştirilmekte. Bu sayıda ileri sayfalarda çeşitli yeni ilaç haberlerini bulacaksınız.
Kemoterapisiz tedavi mümkün olacak mı?
Bir başka yanlış anlama da burada var. Ağızdan aldığınız her ilaç aslında kemoterapidir; yani kimyasal maddelerle tedavidir. İdrar yolu iltihabı için kullanılan antibiyotikler de kimyasal maddelerdir ve dolayısıyla bir çeşit kemoterapidir. Ancak genelde kemoterapi denince anlaşılan, kanserlerin tedavisinde yaklaşık yarım asırdan fazla süredir kullanılan, saç dökülmesinden bulantı kusmaya kadar bir dolu yan etkiye yol açan ilaç tedavisidir. Akıllı ilaçlar veya hedefe yönelik ilaçlar da sonuçta kimyasal ve biyolojik ürünlerdir.
Hedefe yönelik ilaçların yan etkisi yok mu?
Olmaz mı! Aslında kemoterapisiz tedaviden beklenti yan etkisiz tedavi olması; ama maalesef bu mümkün değil. Bu yeni ilaçların da kendine özgü bazıları çok can sıkıcı ve hatta ilacın kesilmesini gerektirecek düzeyde çok çeşitli yan etkileri olmakta. Üstelik henüz bunların 20 yıl gibi uzun sürelerde nelere yol açacağını bilmiyoruz.
Her hastaya hedefe yönelik ilaç kullanılır mı?
Bu ilaçlar genellikle ilk olarak standart tedavi seçeneklerinin kullanılıp netice alınamadığı hastalarda araştırılır. Dolayısıyla da öncelikle bu hasta gruplarında kullanılır. Dolayısıyla her yeni ilacın yeni tanı almış hastalarda hemen kullanımı söz konusu değildir. Bu konularda her ülkenin sağlık otoriteleri (bizim ülkemizde T.C. Sağlık Bakanlığı ve SGK) bir takım düzenlemeler yapar: hekimler de bu düzenlemelere uymak zorundadır.
Bu ilaçların maliyeti nasıldır?
En korkunç durum burada. Bunlar çok yüksek maliyetlerle satışa sunulmakta. Maalesef uzun araştırma ve geliştirme yatırmına ihtiyaç duyulması bunun temel sebebi. Ağız yolundan alınan ilaçların aylık masrafları birkaç bin TL’den başlıyor, yılda birkaç yüz bin TL’yi buluyor. Bu durum da göz önünde bulundurulduğunda bu ilaçların doğru hastaya doğru zamanda kullanılması çok ama çok büyük önem taşıyor.
Lösemi Lenfoma Miyelom Derneği (LLM)
https://www.losemilenfomamiyelom.org/
